Terapia génica prometedora para el tratamiento de la enfermedad neuromuscular en perros y humanos

2024 Autor: Olivia Hoover | [email protected]. Última modificación: 2023-12-17 06:52

Fotos de: Ronnie Meijer / Flickr

Cuando nuestros perros desarrollan trastornos debilitantes y que ponen fin a la vida, nuestros corazones se rompen. Investigadores de la Universidad de Washington creen que tienen opciones de tratamiento prometedoras para perros que tienen una enfermedad neuromuscular previamente incurable.

Investigadores de la Universidad de Washington, en colaboración con la Universidad de Harvard, Virginia Tech, The Medical College de Wisconsin, INSERM (Instituto Nacional de Salud e Investigación Médica de Francia) y Genethon se sienten alentados por sus últimos hallazgos sobre la restauración de la fuerza muscular y la prolongación de la esperanza de vida para perros que tienen un raro trastorno neuromuscular hereditario llamado miopatía miotubular o MTM.

MTM es una enfermedad causada por una mutación genética en perros machos. En los perros afectados, esos genes suelen producir un tipo de proteína llamada miotubularina, que es necesaria para la función muscular adecuada, y no es así. Debido a esto, hay un deterioro fatal de los músculos y, al igual que sucede con los bebés humanos afectados, los cachorros generalmente mueren temprano en la vida debido a dificultades respiratorias.

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Los hallazgos, publicados en Molecular Therapy, mostraron una manera de reemplazar de manera segura el gen defectuoso causante de MTM con un gen saludable en toda la musculatura de un perro afectado. Los perros afectados con la enfermedad y tratados con una sola infusión del reemplazo génico no mostraron diferencias distinguibles en comparación con los perros no afectados un año después.

El investigador y médico, el Dr. Martin K. Childers, de la Universidad de Washington, dijo que esta terapia de tratamiento y tecnología dieron una restauración completa de la salud normal a los perros que típicamente habrían muerto de la enfermedad sin ella. También dijo que los hallazgos fueron dramáticos en cuanto a resultados y rescate, y dan a los investigadores en otros campos de enfermedades hereditarias la esperanza de una posible aplicación en otros lugares, específicamente en relación con los estudios en humanos.

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Esto significa que no solo hay una nueva esperanza para los perros afectados, sino para los humanos afectados, y una vez más demuestra que los perros son los líderes en la protección de sus mejores amigos.